Translarna (ataluren) - PTC Therapeutics
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) - Novartis
Evrysdi (risdiplam) - Roche
Spinraza (nusinersen) - Biogen
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/41680498
 
Adele D'Amico; Annalisa Scopinaro; Clarissa Spataro; Francesco Malandrini; Michela Meregaglia; Oriana Ciani; Valeria Sansone
 
Feb 13, 2026
 
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