Galafold (migalastat) - Amicus
Attruby (acoramidis) - BridgeBio
Onpattro (patisiran) - Alnylam, Sanofi
Vyndaqel (tafamidis meglumine) - Pfizer
aficamten (CK-274) - Cytokinetics
Fabrazyme (agalsidase beta) - Sanofi
Amvuttra (vutrisiran) - Alnylam
Camzyos (mavacamten) - BMS
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/40565972
 
Antonio Lattanzio; Carlo Lavalle; Carmine Dario Vizza; Cristina Chimenti; Fabio Miraldi; Federico Ballatore; Federico Ciccarelli; Gioacchino Galardo; Giulia Marchionni; Giulia Pecci; Jacopo Costantino; Leonardo Iannelli; Maria Alfarano; Silvia Stavagna
 
Jun 26, 2025
 
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